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アンチセンス核酸(ASO)は低分子医薬・抗体医薬に次ぐ新たな医薬品として確立されつつあります。ASOは標的mRNAに結合してRNase Hによって標的mRNAの分解を引き起こします。薬理活性や生体内での安定性を向上させるために多くの修飾核酸が開発されてきました。しかしながら、既存のASOには糖部やリン酸部の化学修飾に由来する毒性の面で課題が残っています。

Antisense nucleic acids (ASOs) are being established as a new class of drugs next to small molecule and antibody drugs. ASO binds to the target mRNA and causes degradation of the target mRNA by RNase H. Many modified nucleic acids have been developed to improve pharmacological activity and in vivo stability. However, existing ASOs still have problems in terms of toxicity derived from the chemical modification of the sugar and phosphate moieties.

所属研究室で開発されたペプチド核酸と天然のDNAが融合したキメラ人工核酸(CANA)から着想を得て、本研究ではリン酸部に負電荷を持たない新規修飾核酸の合成を行います。そしてインフルエンザウイルスに対する世界初のASOを開発し、新たな治療戦略の学理を実証することを目指します。

Inspired by the chimeric artificial nucleic acids (CANA) developed in our laboratory, which are fusions of peptide nucleic acids and natural DNA, I will synthesize novel modified nucleic acids without negative charges in the phosphate moiety. I will then develop the world's first ASO against influenza viruses and demonstrate the science behind the new therapeutic strategy.